【News】港大醫學院研發混合療法   提高急性骨髓性白血病存活率

香港大學李嘉誠醫學院開創新型混合療法，改善 FLT3 基因突變的急性骨髓性白血病(AML)治療成效，把完全緩解率提高至約83%，增加患者存活率，並降低復發風險，讓更多患者能夠爭取時間進行骨髓移植。

急性骨髓性白血病(AML)是一種致命率極高的血液腫瘤，全港每年約有300宗病例。當中 FLT3 是最常見的基因突變，約佔AML三成個案，預後普遍不理想。雖然目前的 FLT3 抑制劑能夠短暫改善療效 ，卻未能解決高復發率的問題，患者往往需要盡快進行異體造血幹細胞移植，否則病情容易惡化。

常規治療復發率高   

為了研發新的治療方案，港大醫學院臨床醫學學院內科學系研究團隊於 2017 年 11 月至 2020 年 9 月期間 ，招募 40 位年齡介乎 23 至 81 歲、帶有 FLT3 基因突變而且對化療耐藥的白血病患者，接受混合療法，作為二期臨床研究。

研究結果顯示，患者的綜合完全緩解率達至約 83%，中位無白血病存活期為 10 個月，中位總存活期為 12. 9 個月。其中 13 名患者在治療後，更成功接受異體造血幹細胞移植。

混合療法採用的藥物，包括FLT3 抑制劑 Quizartinib ，以及用於慢性白血病的蛋白質抑制劑 Omacetaxine Mepesuccinate(合稱 QUIZOM)。此療法破壞癌細胞的蛋白質代謝，抑制白血病細胞生長之餘，更激活了患者身上的 T 細胞免疫系統，對治療效果發揮重要作用，產生類似化療結合免疫治療的雙重效益。

新療法提升完全緩解率   銜接骨髓移植

率領研究的港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授梁如鴻教授表示，混合療法為不適合常規化療的 FLT3 急性骨髓性白血病患者，提供高效而可行的治療選項。透過提高緩解率，讓患者得以銜接骨髓移植，去鞏固治療效果，再配合移植後的治療及監察，大部分患者的病情可以持續緩解。有關研究成果已於國際期刊《自然通訊》發表。

此外，研究亦發現 ，加入 PLD1 抑制劑可有效抑制白血病耐藥幹細胞的再生功能，並增強治療效果。團隊已就此申請專利，期望未來能夠進一步改善急性白血病的治療方案。